La neuropsichiatra infantile: 'Trattati tempestivamente a distanza di 7 anni i bimbi mantengono normali tappe di sviluppo'
La neuropsichiatra infantile:"Trattati tempestivamente a distanza di 7 anni i bimbi mantengono normali tappe di sviluppo""Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma più grave, la forma 1. Sono bambini che, prima dell'avvento delle terapie geniche, morivano entro l'anno di età.
"Negli studi che abbiamo portato avanti - sottolinea Pane - a distanza di 7 anni, questi bambini mantengono le tappe dello sviluppo motorio dei coetanei. E' una terapia genica che fa da 'cerotto' sul gene malato, cioè fa produrre la proteina Smn, che manca. Riusciamo così a bloccare l'arrivo della malattia e la sua evoluzione.
Attualmente"in Italia sono stati trattati 125 bambini con la forma 1 in 16 centri. Credo sia fondamentale, per terapie di questo genere, ma per tutte le terapie geniche, che i centri abbiano delle caratteristiche specifiche perché - conclude l'esperta - sono terapie importanti che vanno strettamente monitorate".
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