Simone sta bene dopo la terapia genica. Una procedura al cervello per curare una malattia ultra rara ANSA
Sta bene ed è tornato a casa a circa cinque settimane da una delicata procedura neurochirurgica che ha visto il 22 maggio scorso l'infusione di una terapia genica direttamente nel cervello al Policlinico Umberto I di Roma Simone, il bambino siciliano di tre anni affetto da una malattia ultra rara, il deficit di AADC.
La terapia, pur essendo autorizzata a livello europeo, non aveva ancora infatti finito l'iter regolatorio in Italia. I dettagli della storia e dell'intervento sono stati approfonditi oggi in una conferenza dell'ospedale.
Le istituzioni, in particolare il Presidente del Consiglio Giorgia Meloni e il Sottosegretario alla Salute con Delega alle Malattie Rare Marcello Gemmato che ha voluto anche fare visita al bimbo in ospedale, si sono attivate per dare risposte alla famiglia.
Un'organizzazione rapida ed efficiente ha messo in fila tutte le competenze mediche e sanitarie necessarie per questa procedura che prevede l'infusione della terapia direttamente nel cervello. L'intervento - durato otto ore - è stato effettuato all'interno di una delle sale di risonanza magnetica del Policlinico, una delle più avanzate in Italia, inaugurata appena un anno fa e per l'occasione"trasformata" in una sala di neurochirurgia.
Il Policlinico Umberto I è ad oggi il primo e l'unico ospedale pubblico in Europa autorizzato.
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